benua Eropa akhirnya telah mengeluarkan persetujuan terapi gen pada anak. Akan terapi gen disetujui memang ditujukan untuk pasien dengan berat Gabungan Immune Deficiency (SCID), dikenal sebagai penyakit 'gelembung bayi.
obat yang disetujui bernama Strimvelis dari perusahaan farmasi GlaxoSmithKline. Strimvelis kemungkinan dipasarkan di Eropa dalam beberapa bulan.
Sebenarnya, UniQure ini Glybera adalah pertama obat terapi gen disetujui di Eropa. Tapi sebutan untuk orang dewasa. Sementara Strimvelis ditujukan untuk anak-anak.
Persetujuan ini dikeluarkan oleh European Medicines Agency (EMA) berdasarkan jumlah kasus SCID tak berdaya karena tidak mendapatkan pertandingan sumsum tulang donor. Di Eropa, sekitar 15 anak-anak dilahirkan dengan gangguan ini setiap tahun.
SCID sendiri merupakan kelainan genetik yang sangat langka. Tubuh penderita tidak mampu membuat antibodi yang penyakit ringan seperti flu bisa membunuh mereka.
Untuk bertahan hidup, mereka diberi ruang biasanya plastik steril. Bentuk ruangan ini menyesuaikan kegiatan mereka, dan biasanya dalam bentuk gelembung. Tidak heran penyakit yang dikenal sebagai 'bubble bayi.
Sebenarnya ada cara bagi mereka untuk bertahan dan hidup normal tanpa gelembung steril. Mereka harus mendapatkan transplantasi sumsum tulang sebelum usia satu tahun dan belum terkena infeksi apapun.
Sayangnya, tidak mudah untuk menemukan donor yang cocok. Karena para ahli medis untuk mengembangkan berbagai obat untuk mengatasi masalah ini.
Satu hal yang memperparah Strimvelis adalah harga yang menguras dompet. Diperkirakan senilai satu juta dolar AS atau sekitar dua belas milyar rupiah.
"Kami memulai tahap baru dalam dunia medis. Teknologi ini masih baru. Berbagai tantangan pasti muncul pada obat ini," kata Martin Andrews, perwakilan dari GlaxoSmithKline.
0 comments:
Post a Comment